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【遺伝子修復】骨の難病 iPSで治療薬開発へ



3/13 13:27京大の研究チームが、筋肉の一部が骨に変わる難病について、iPS細胞の遺伝子を修復し「発症しない」細胞の作成に成功しました。京大iPS細胞研究所は、筋肉の一部が骨に変わる「FOP」と呼ばれる難病の、患者由来のiPS細胞から、病気の原因となる遺伝子を「正常型」に修復。「発症しない」iPS細胞を作ることに成功しました。200万人に1人の割合で発症するFOP患者の山本育海さん(17)は、「有効な治療法につながるのでは」と期待を寄せ、「『薬が完成』ということをゴールと考えたら、まだまだかかるので、これからも先生たちには頑張ってほしい」と話しました。

投稿日:2015-03-13 23:57:05
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科学 京大iPS細胞研究所 iPS FOP 発症しない細胞 治療薬開発